超1600万!英国肌肉萎缩症患儿接受天价基因疗法

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脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病,它会造成运动神经元退化和肌肉萎缩,最终导致患者死亡。在英国伦敦,刚满5个月的小婴儿阿瑟不幸患有这种致命疾病。阿瑟的家人为了挽救他的生命,安排他接受了一项昂贵的基因疗法。

近日,在伦敦埃韦利娜儿童医院,小婴儿阿瑟接受了一项名为“卓根斯玛”的基因疗法。这项一次性疗法标价约为180万英镑(超过1600万元人民币),是全球最昂贵的医疗项目之一,而阿瑟也是全球首先接受该疗法的患者之一。阿瑟的家人希望借此对抗他的脊髓性肌肉萎缩症。阿瑟的父亲说:“让阿瑟接受基因治疗对我们来说是一个转机,也许能让阿瑟更好地生活。”

此前,在疾病的影响下,阿瑟出现了进行性肌无力症状,几乎无法抬头和活动四肢。据英国广播公司报道,脊髓性肌肉萎缩症是导致幼童夭折的最常见基因病之一,大约每50人中就有1人携带这种致命基因,每1万名新生儿中就有1名会患上这种疾病,如果不加治疗,患病的婴儿很难活过2岁。好在,“卓根斯玛”基因疗法给患者和家属带来了一线希望。在这项疗法中,患病的婴儿会使用一种含有健康基因的药物,以此转换体内的致命基因。儿科神经学家伊丽莎白表示,我们可以通过治疗改变这些孩子的未来。

据报道,目前已有多名婴儿接受过这项基因疗法,他们的病情获得了稳定和改善。

(编辑:刘清扬)

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